各国为推动孤儿药的研发和解决药品可及性问题，纷纷制定了罕见病与孤儿药的相关政策，我国则在2016年将罕见病纳入优先审评审批通道中。然而尽管孤儿药上市获批速度加快，但罕见病患者依然面临着高昂治疗费用，孤儿药的可及性问题依然严峻。如何探索新的治疗方法加速孤儿药的创新研发，降低药企研发成本？如何从政策端、支付端和医药保障各环节寻找更为经济的方式，解决罕见病用药保障问题？本期Science Café特别邀应诺医药创始人郑维义博士、华东师范大学生命科学学院研究员、邦耀生物联合创始人、副总裁吴宇轩博士、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学研究所高级研究员仇子龙博士、曙方医药联合创始人、首席执行官严知愚先生、浙江省中医院教授谢俊明博士从多维度探讨孤儿药研发现状。

活动议程：

13:00-13:30 签到

13:30-13:40 致辞

13:40-14:10 全球孤儿药发展及中国孤儿药研发的思考

14:10-14:40 通过基因编辑技术治疗地中海贫血

14:40-15:10 从基因编辑到抗体药

15:10-15:40 罕见病用药中国商业化策略的考量

15:40-16:10 罕见病用药保障需要预期明确的治理体系

16:10-17:00 圆桌讨论