春华秋实二十载，张江医谷已吸引了包括西门子医疗、德尔格、微创医疗、上海市质子重离子医院等超过1000家行业知名机构、企业落户园区。截至2023年1月，全国已获批的细胞、基因疗法注册性临床试验项目，张江占比上海3/5、占比全国1/4，并率先上市了中国首款和第二款CAR-T细胞药物，诞生了科创板基因治疗CDMO第一股——和元生物技术（上海）股份有限公司(简称“和元生物”)。

2002年，当时的潘讴东毅然辞去了二军大的“铁饭碗”，怀着造福人类的梦想踏上创业之路。2013年，作为一名非医药科班出身的本土创业者，他另辟蹊径锁定了基因治疗的方向，深耕张江近20年。从张江药谷孵化器搬到了紫萍路上的上海国际医学园区内，公司拥有了一整栋办公楼。

“在医谷短短的7年时间，我们就由原来的七八十人发展到现在的近800人，物理空间由最初的1栋楼、4500平方米，扩大到目前的4栋楼、近3万平方米，园区给了我们很大的帮助与扶持。”回首和元生物的科创之路，董事长潘讴东认为园区的支持功不可没。

第一个吃螃蟹的人

一元复始，万象更新。和元生物的名字，本身便是整个基因治疗行业的缩影。

2013年成立；2020年实现首次盈利，净利润达1900万；2022年3月，在科创板上市，成为国内CGT第一股。从一片荒芜到如今欣欣向荣，创始人潘讴东见证了行业从无到有，从弱到强。“我们花了20年的时间，如今很多的技术已经走到了世界的前列。”

和元生物董事长潘讴东

“我们的职责，就是为科学家造‘工厂’，为特定的药物造‘火箭’。”采访中，潘讴东用了一个形象的比喻描述了和元生物的主要业务，“我们希望帮助客户避开细胞药物研发生产中可能遇到的‘坑’，并顺利解决过程中可能遇到的很多难题，通过优化工艺模块，大幅降低科学家实验室中药物的成本，从而让更多患者能够用上基因治疗药物。”

然而，选择这条路注定不会轻松。

和元生物成立之初，选择押宝在这样一个细分领域无疑需要一定的实力和勇气。政策的不明朗、数千万、上亿元的投入仍然难以解决资金的缺口，和元生物成立7年后才真正实现盈利。如果CGT市场发展不起来，和元生物还能坚持多久？那些年间，潘讴东常常做着同一个噩梦：巨大的沙尘暴向他们袭来，眼见就要卷走一切，只有他一人奋力抵挡，他拼命地呼喊，但无一人帮忙。清醒时，他也曾呆坐窗前数小时。

采访时，潘讴东略显轻松，“2017年时，我们开始察觉基因治疗领域风起云涌。然而，我们从2016年起就投入1.2亿资金，背负着庞大的团队，在国内率先开始打造基因药物CDMO平台，以帮助更多的基因药物走向临床。当时国内CAR-T项目的规范性和临床可及性还在激烈探讨中，市场也没有现在这么火热。做这个决策风险很大，说不定就成了先烈。我们可以说是‘第一个吃螃蟹的人’。”

突破CGT载体开发和

GMP产能两大行业瓶颈

“抓住一个行业高速发展必须突破常规的思维。”除了前瞻性的布局，企业的健康发展还需要解决前进道路上的种种困难。

CGT载体开发和GMP产能建设，是CGT CDMO行业发展的核心竞争力。CGT药物在发现和临床前阶段的研发费用在9亿美元至11亿美元，临床阶段的费用在8亿美元至12亿美元。如此高的投入，国内大多数企业难以企及。

针对CGT药物行业内缺乏高靶向、高效率、高安全基因治疗载体的核心挑战和载体生产及质控的潜在“卡脖子”障碍，经过多年研发创新与投入，和元生物逐渐突破这两大行业瓶颈。

“基因药物具备活性，同时药物容易交叉污染，工艺方面挑战很大。和元生物的核心竞争力在于全面的技术平台和大规模、高灵活性的GMP平台，大量成功项目证明了这一点。”潘讴东表示。

潘讴东介绍，“公司形成了两大核心技术集群，分别是基因治疗载体开发技术、基因治疗载体生产工艺及质控技术，有针对性地突破基因治疗面临的病毒载体工艺开发、不同规模的工艺放大、大规模GMP生产、质量控制等环节面临的技术瓶颈。”以AAV作为主要递送载体的体内基因疗法为例，和元生物已获得了数百种候选新型AAV血清型列表，此外还重点突破了LV悬浮细胞的驯化和培养工艺开发，实现了AAV悬浮细胞培养工艺在200L反应器的放大生产。

目前，和元生物还积累超过30000种病毒载体库、超过500种人类肿瘤及细胞系、超过15000种人类基因cDNA文库，并通过丰富的CDMO项目，积累了大量的技术诀窍和GMP生产经验。在部分指标上和项目执行经验方面，和元生物已达到或较为接近Lonza、Catalent、Oxford BioMedica等国际领先CGT CDMO公司。

“和元生物并不是抓住了基因治疗发展的历史机遇，而是从十几年前就扎根这一细分领域，经过沉淀之后自然脱颖而出了。”潘讴东说。

2020年，和元生物与亦诺微医药开展的T3011项目合作，是首个由中国团队研发并获得美国IND许可，以及首个在中、美、澳三地同期开展临床试验的溶瘤病毒药物。这也为和元生物奠定了溶瘤病毒CDMO的国内龙头地位。“我们是基因治疗领域，为数不多的已经实现盈利的公司。”对此潘讴东颇为自豪。

“这几年来，越来越多的投资者知道我了，也认可我做的事情了。”潘讴东欣慰地说。在和元生物的26个股东名单中，张江科投连续三年跟投。“股东的钱我们都用在刀刃上”，他强调说。

“提前布局CDMO是正确的，我赌赢了。”顶着诸多压力的潘讴东终于松了口气。

下一步，走出去

百亿CDMO市场即将引来大爆发。遥望全球CGT CDMO市场，大部分市场被几家龙头企业占领，剩余市场被众多具有特色业务的中小型公司分割。全球赛道集中度更高，市场竞争或加剧，还有不断可能入局的其他企业，下一步将走向何方？

放眼全球，中美两国的CGT CDMO产业发展最快且占据市场份额最大。中国创新药“出海”与海外创新药“引进来”已成为必然趋势。

和元生物正积极加速国际化进程，不断拓展海外市场，并在美国波士顿设立子公司。“我们要积极走出去，在CGT领域，中国企业还非常难拿到国际客户的订单。”潘讴东透露，“我们刚刚进入一家顶级跨国公司的供应商清单，开始为国外客户提供CGT CRO服务。”

目前，和元生物拥有近5000平方米的基因治疗载体研发中心，逾10000平方米的基因治疗产品GMP生产平台以及在建的77000平方米的临港精准医疗产业基地。其中，临港精准医疗产业基地设计33条GMP生产线，一期建设11条病毒生产线和约5000平方米的细胞生产线。GMP产能规模已达国外同类企业水平。“未来我们希望借助资本、技术、产能等各种优势，成为国际CGT CRO市场重要的玩家”，潘讴东说。