近年小核酸药物发展迅速，已有十几款药物获批上市。小核酸药物主要通过与细胞内的mRNA发生碱基互补配对作用，从转录后水平调节蛋白质的表达，以实现治疗疾病的目的。目前已有小核酸类型包括反义寡核苷酸 (ASO)、小干扰RNA (siRNA)、微小RNA (miRNA)、小激活RNA (saRNA)、信使RNA (mRNA)、RNA适配体(Aptamer)等，主要聚焦在罕见病、肿瘤、心血管和神经中枢等疾病治疗领域。
本期聚焦小核酸药物的技术特点与治疗优势，围绕其在不同疾病领域中所面临的研究挑战、开发现状及应用前景等话题，从基础研究到临床需求，深入探讨和剖析如何更有效地发挥小核酸药物的治疗潜力。
本期Science Café活动特别邀请复旦大学生物医学研究院基因组学与表观基因组研究所常务副所长于文强教授；中国科学院上海药物研究所药物安全评价研究中心主任任进研究员；美迪西高级副总裁、化学部负责人马兴泉博士，与大家共同探讨“小核酸药物的发展现状与趋势”。
报告嘉宾
于文强 教授
复旦大学生物医学研究院高级PI
基因组学与表观基因组研究所常务副所长
973项目首席科学家
复旦大学生物医学研究院高级PI，基因组学与表观基因组研究所常务副所长，复旦大学特聘研究员，973项目首席科学家。2001年获第四军医大学博士学位，2001-2007年在瑞典Uppsala大学和美国Johns Hopkins大学做博士后，2007年任美国哥伦比亚大学Faculty和Associate Research Scientist。在国外期间主要从事基因的表达调控以及非编码RNA与DNA甲基化相互作用研究。回国后，专注于全基因组DNA甲基化检测在临床重要疾病发生中的作用以及核内miRNA激活功能研究。开发了具有独立知识产权高分辨率全基因组DNA甲基化检测方法GPS（Guide Positioning Sequencing）及其分析软件，已获国内外授权专利，该技术解决WGBS甲基化检测悬而未决的技术难题；发现了肿瘤共有甲基化标志物，并将其命名为全癌标志物，目前已应用于宫颈癌的早期筛查和膀胱癌的复发监测。为了改进和优化传统的甲基化检测策略，于教授开发了不依赖于重亚硫酸盐处理的DNA甲基化检测方法——Me-qPCR，Me-qPCR使甲基化的临床检测变得简单易行。于教授已在Nature、Nature Genetics、JAMA等期刊发表学术论文40余篇，获得国内国际授权专利3项。
任进 研究员
中国科学院上海药物研究所药物安全评价研究中心主任
首位当选英国皇家科学院病理学院Fellow和国际毒性病理学院Fellow
MD，PhD，中国科学院上海药物研究所药物安全评价研究中心主任，研究员、博导。首位当选为英国皇家科学院病理学院Fellow和国际毒性病理学院Fellow。曾荣获国家科技进步奖、何粱何利科学技术进步奖、中国药学发展奖创新药物奖（突出成就奖）、中国药学会科学技术奖等多项奖项。全国优秀科技工作者、中国侨界（创新成果）贡献奖，上海市巾帼创新奖。国家科技部新药创制重大专项责任专家组成员，新药审评专家和GLP实验室检查专家，国家中药品种保护审评委员会委员。中国医促会、中国药促会、中国药学会常务理事，毒性病理学专委会主任委员，亚洲毒性病理联盟（AUTP）副理事长，日本《毒性病理学杂志》特约编委。发表SCI文章百余篇，影响因子＞800。申请专利23（授权13）项。任教授带领的安评中心率先获得美国FDA/英国MHRA/欧盟OECD GLP资格认证，是我国获得国际GLP认证最多的安评机构。先后完成了400多项新药安评实验，其中我国创新药已成功上市20项，并获批中国/美国/欧洲/亚洲等临床150余项。
马兴泉 博士
上海美迪西高级副总裁
化学部负责人
上海美迪西高级副总裁，化学部负责人。中国科学院上海有机化学研究所生命有机国家重点实验室获得博士学位，美国国家卫生研究总署（NIH）访问学者，曾担任美国斯克利普斯研究所（TSRI） 副研究员。拥有20多年企业药物研发经验。马博士背景是糖化学，在糖化学与生物学领域有较为广泛的研究，对中草药活性成分皂甙的分离、提取以及化学合成积累了较为丰富的知识和经验，对前沿领域的多糖大分子缀合物例如糖脂、糖肽、糖蛋白的合成以及生物活性有多年的研究与积累。在国内外核心期刊发表20多篇学术论文，包括JACS, ANGEW, LANGMUIR, OBC, JMCL等。马博士2018年加入美迪西生物医药，搭建南汇研发中心团队，团队规模超过1000人，领衔创建了美迪西PROTAC、ADC、小核酸等药物研发平台， 对多个前沿药物研发领域有深入的钻研和见解，作为乙方主导或重要参与了多个药物上市药物分子或进入临床研究分子的研发工作。
Science Café No. 50
· 13:00-13:30 参会签到
· 13:30-14:00 主题报告 1
《NamiRNA、增强子和小核酸药物研发》嘉宾 于文强
· 14:00-14:30 主题报告 2
《小核酸药物分子机制的创新和成药性考量》嘉宾 任进
· 14:30-15:00 主题报告 3
《小核酸类药物研究的药化思考及其研发平台分享》嘉宾 马兴泉
· 15:00-15:30 圆桌对话
· 15:30-16:00 自由讨论
【活动时间】
2023年10月31日（周二）
13:30-16:00
【活动地点】
环科路999弄浦东国际人才港5号楼三楼（近地铁13号线学林路站）
【报名方式】
步骤一：扫描下方二维码，填写报名信息。
步骤二：添加小助理微信号（微信号：pitc2016），发送暗号：小核酸药物，经确认后邀请加入本期活动群。
【主办单位】
上海市药物研发协同创新中心
浦东国际人才发展中心
【支持单位】
恺思俱乐部
复旦大学校友会光华生命健康分会
Science Café 沙龙
Science café 沙龙是由上海市药物研发协同创新中心与浦东国际人才发展中心共同举办，集信息交流、头脑激荡、创意融合的跨界协调合作的平台。一期一会，一杯咖啡，汇聚集体智慧，多角度探讨生物医药的创新前沿话题。自2014年起，已累计举办50期品牌沙龙活动。
若您有感兴趣的生物医药创新前沿话题或有合作意向，欢迎通过以下方式与我们取得联系，期待与您携手共进。
联系人：凌女士
联系电话：58336301、15000788873
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