干细胞相关产品一直是GCT领域的热点。在国家和各地方政府大力支持下，以医疗机构为主体的干细胞IIT临床研究和以制药企业为主体的IND药品注册申报都取得了较好的进展。2025年伊始，随着我国第一个干细胞药物的获批上市以及海南博鳌对干细胞临床应用定价政策的落地，极大的鼓舞了行业士气，掀起了干细胞药物IND申报的热潮。
为帮助行业同仁少走细胞新药申报的弯路，提升我国干细胞行业技术水平，由深圳市细胞治疗技术协会（以下简称“协会”）、干细胞者说、恺思俱乐部联合主办，华龛生物、东抗生物、首宁生物、深圳臻德济慈等多家单位共同支持，于近日在上海浦东国际人才港召开了“LIFE SEEK | 2025第一届干细胞药物申报大会”。
本次大会邀请了行业内的相关专家、跨国药企高管及临床机构负责人共同聚焦干细胞药物研发与申报全链条核心痛点，围绕基础转化研究、伦理思考、药物研发关键问题、IIT临床研究、药物申报要点、非临床评价、临床试验设计与实施等全产业链关键环节进行了深入探讨。各位专家结合自身产品/资深经验对干细胞药物申报注册路径与关键节点研发策略进行了深度解析。
朱正权 恺思俱乐部秘书长
作为本次大会的主持人，恺思俱乐部秘书长朱正权首先对到场的所有嘉宾、参会人员，及合作伙伴表示热烈欢迎和衷心感谢。他表示，本次大会安排8场主题报告及1场圆桌对话，将聚焦干细胞药物申报全链条核心要点和痛点进行全面解析和研讨，内容丰富，相信大家一定能有所收获。
刘韬 深圳市细胞治疗技术协会秘书长
在大会开幕致辞中，协会秘书长刘韬博士表示，目前全国已有超过100+干细胞产品获得cFDA的IND批件，行业发展已呈井喷之势。现阶段，广大细胞治疗相关企业在干细胞药物注册申报过程中面临诸多问题和挑战，为提升企业新药研发申报质量和资金使用效率，特邀请行业同道共同探讨干细胞药物申报关键问题，取长补短，共谋发展。
PART1：主题报告
邹新乐 西湖大学助理研究员
报告题目：干细胞来源的心脏类器官在药物筛选和心肌梗死修复中的应用
邹老师指出，传统药物筛选方法存在物种差异、结构功能模拟不足等挑战，而心脏类器官具有模拟人类心脏生理特征、提升药效毒性预测准确性等优势，且FDA相关法案推动其替代动物测试。其团队开发的稳定腔室样心脏类器官（CCOs）具备内皮层、心肌层等结构，可通过显微镜、电生理检测等方法评估心功能，在多柔比星等药物的心脏毒性评估及沙利度胺等药物筛选中展现应用价值。在心肌梗死修复方面，干细胞疗法通过旁分泌、免疫调节等机制促进心脏再生，结合内皮细胞和心肌细胞的联合治疗在动物模型中显示改善心功能的效果，且日本已开展iPS心肌膜移植临床研究。团队正探索多谱系细胞共培养体系修复心肌损伤，通过构建小鼠心肌梗死模型验证细胞移植疗效，关注血管新生、细胞整合及旁分泌效应等评估指标。
吉萍 北京大学临床研究所（深圳）副所长
报告题目：干细胞临床研究的伦理考量
吉老师指出，医学伦理需遵循尊重、有利、不伤害、公正原则，以保护研究对象权益为首要，国际国内已有《赫尔辛基宣言》《涉及人的生命科学与生物医学研究伦理审查管理办法》等法规规范研究。伦理审查是关键环节，需对研究的科学价值、风险获益比、知情同意有效性、干细胞来源合法性等进行评估，流程涵盖初始、跟踪、结题审查，动态监控风险。知情同意书应明确研究目的、风险、获益等内容，避免诱导，供者知情同意需规范流程与权益保护。吉老师强调，要提升伦理委员会专业化能力，建立多方协作管理体系，科技发展需人文关怀，平衡创新与规范，通过科学家与伦理学家合作，推动干细胞研究在伦理框架内规范开展，实现科技向善、服务人类福祉。
王斌 南京鼓楼医院临床医学研究院执行院长、临床干细胞中心主任
报告题目：干细胞临床研究的设计与实施
王老师指出，我国干细胞临床研究实行机构和项目双备案制，需遵循《干细胞临床研究管理办法（试行）》等法规，机构是质量责任主体，需确保制剂制备和研究全过程合规。研究设计要点包括明确适应症、合理选择给药途径（如静脉、局部注射）、科学设定剂量及入排标准，重视知情同意和长期随访（如间充质干细胞随访至少2年）。实施过程中需规范资料准备、启动会培训、样本记录，严格把控入排流程，及时记录不良事件并上报，确保数据完整可溯源。以南京鼓楼医院为例，其在干细胞制剂质量控制、多中心研究及国际合作方面有实践经验，但需注意制备环境合规性（如拆除水池、规范设备记录），强调伦理审查和受试者权益保护贯穿研究全程，保障临床研究的科学性与安全性。
李丹 三卿（北京）生物联合创始人
报告题目：干细胞药物的注册申报要点
李老师指出，当前我国干细胞药物IND注册申报以间充质干细胞为主，适应症涵盖GVHD、膝骨关节炎等，部分产品已获中美双批进入临床。中美法规政策方面，中国形成多层次监管体系，美国通过FDA及系列法案规范研发流程，双方均强调药品属性和质量控制。注册申报要点包括药学研究（起始原材料、细胞库、生产工艺等）、非临床研究（药效、毒理、组织分布）及临床研究（方案设计、风险控制），需关注供者筛选、工艺稳健性、成瘤性检测等关键环节。李老师还列举了常见问题，如脐带来源间充质干细胞建库要求、非临床动物种属选择等，强调申报需严格遵循法规，确保工艺代表性和数据合规性，以支持药品安全有效审批。
戴成祥 华龛生物首席发展官
报告题目：间充质基质细胞药品研发的关键问题与思考
戴老师指出，间充质基质细胞（MSC）成药性需从作用机制、质量控制及临床转化等维度深度思考，目前新药研发面临作用机制模糊、批次间一致性差、长期安全性数据不足等挑战。他通过具体案例分享了MSC在免疫调节、组织修复等领域的应用，强调其免疫调节功能具有双向调控、低免疫原性等独特优势，可用于自身免疫性疾病、移植物抗宿主病等治疗。针对产业化瓶颈，他提出“微载体+3D智造”技术是重要趋势，通过优化细胞培养体系实现大规模扩增，提升生产效率与质量均一性。未来需加强基础研究明确作用机制，建立标准化质控体系，并推动产学研医协同，加速MSC新药从实验室到临床的转化，为更多难治性疾病提供安全有效的治疗选择。
汪溪洁 上海益诺思生物技术创新中心执行主任、放射影像评价中心总经理
报告题目：人源干细胞产品的非临床评价要点
汪老师指出，细胞治疗产品需符合伦理及药品管理法规，人源干细胞产品包括成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞等来源及衍生产品，应用前景广阔但存在固有属性、质量控制等风险因素。非临床评价需关注概念验证、药代动力学、安全性评价等要点，其中概念验证为临床提供可行性和有效性证据，药代动力学研究细胞体内命运等，安全性评价涵盖安全药理、一般毒性等多方面，还需特殊考虑成瘤性和致瘤性、不同类型干细胞产品特性。汪老师通过案例分享了相关产品的组织分布、药代动力学及毒理学试验情况，最后总结强调干细胞产品评价需根据特点开展，关注生物分布、免疫原性等，重视试验设计。
董成友 中盛溯源研发质量总监
报告题目：iPSC衍生细胞药物开发进展
董老师指出，iPSC衍生细胞药物全球研发进展迅速，展现出广泛的应用前景。其中，iPSC衍生iMSC细胞药物具有免疫调节、组织修复等特征，在多种疾病模型中显示出促进组织再生、减轻炎症反应的药效；iPSC衍生iNK细胞药物具备强大的抗肿瘤和免疫监视能力，可通过识别和杀伤肿瘤细胞发挥作用，在肿瘤免疫治疗领域潜力显著；iPSC衍生iDAP细胞药物则在神经系统疾病等领域表现出独特优势，能分化为特定神经细胞，修复受损神经组织，改善神经功能。这些iPSC衍生细胞药物凭借多向分化潜能、可大规模制备及免疫原性调控等特性，为多种难治性疾病提供了创新治疗策略，目前全球范围内相关研究正从实验室逐步迈向临床转化，未来有望推动再生医学和精准医疗的发展。
简咏梅 爱萨尔生物临床部医学总监
报告题目：干细胞早期临床研究现状、方案设计实施与展望
简老师指出，间充质干细胞临床研发广泛应用于多系统疾病，其方案设计需综合考量适应症、给药途径、剂量选择、人群定位及评价指标等要素。静脉注射是常用给药方式，局部给药如关节腔内注射在膝骨关节炎治疗中已开展多期临床试验，显示出改善症状和安全性较好的特点，而静脉给药在缺血性脑卒中治疗中需关注细胞选择、剂量、给药途径及患者类型。临床研究实施面临受试者依从性、疗效评估标准等挑战，需通过医学监查保障数据质量。此外，间充质干细胞产品市场前景广阔，国内企业如爱萨尔在膝骨关节炎等适应症领域积极推进临床研究与转化应用，未来需进一步优化方案设计与应对研发挑战。
PART2：圆桌对话
对话主题：干细胞中美双报的难点和痛点，如何与CDE有效沟通
本次圆桌对话由干细胞者说联合创始人宋芸娟博士主持，特邀东抗生物副总经理刘霄卉博士共同参与讨论。
各专家围绕干细胞中美双报的核心挑战与CDE沟通策略展开深度探讨。与会专家一致认为，中美监管差异（如CMC要求、临床试验标准、伦理审查流程）是双报的主要难点，尤其中国对干细胞来源、GMP批次数据的严格要求显著增加了企业合规成本。或许差异化策略和动态沟通是破局关键，未来需进一步推动产学研与监管机构的常态化对话，加速干细胞疗法的国际化进程。
最后，现场观众与专家进行了互动交流，通过面对面答疑解惑的形式，大家共同探讨、剖析干细胞药物申报的难点痛点，为企业干细胞药物申报助力。
